Аутосомно-доминантные мутации в гене TARDBP, кодирующем TDP-43, могут стать причиной бокового амиотрофического склероза (БАС). Исследователи из США предложили в качестве терапевтической мишени консервативную область этого белка (аминокислотные остатки 320–340). Делеция этой области предотвращала гибель нейронов. Малая молекула, взаимодействовавшая с консервативной областью, обладала нейропротективным эффектом и продлевала жизнь мышиным моделям БАС.
Читать далее в источнике
Ju Gao, et al. Therapeutic targeting of the conserved region within the low-complexity domain of TDP-43 is neuroprotective and extends survival in amyotrophic lateral sclerosis mice // Nature Aging (2026), published 3 July 2026, DOI: 10.1038/s43587-026-01166-3
